Nasz mały pacjent trafił na Oddział Neurologii Dziecięcej na początku sierpnia. To już drugie dziecko, które w naszym szpitalu otrzymało terapię genową – preparat Zolgensma – najdroższy lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
Po podaniu leku dziecko czuje się dobrze. Po całej procedurze zostało przewiezione na Oddział Neonatologii Wojewódzkiego Szpitala Specjalistycznego im. Gromkowskiego w celu obserwacji. Szybka diagnostyka i kwalifikacja do podania Zolgensma były możliwe dzięki programowi przesiewowemu w kierunku SMA.
W Polsce nowy lek refundowany jest od września 2022 roku i wprowadzony dla dzieci do 6 miesiąca życia, u których zdiagnozowano SMA w badaniach przesiewowych. Zolgensma podana w okresie przedobjawowym jest w stanie zapobiec wystąpieniu objawów choroby w znakomitej większości przypadków.
